К орфанным относятся заболевания, частота которых не превышает 10 случаев на 100 000 человек. Сегодня терапия целого ряда из них развита слабо, в связи с чем терапия для одного пациента является высокозатратной.

С целью повышения доступности современной и качественной терапии орфанных заболеваний, компания «ПСК Фарма» разработала препарат Миглустат ПСК. Он предназначен для лечения взрослых пациентов с легкой и средней степенью тяжести болезни Гоше 1 типа, которые не могут применять заместительную терапию. Также препарат будет использоваться для лечения прогрессирующих неврологических симптомов, как у взрослых, так и у детей с болезнью Ниманна-Пика типа С.

Миглустат ПСК включен в перечень ЖНВЛП, поэтому пациенты смогут получать его в рамках льготного обеспечения.